急性髓系白血病(AML)是老年人的常见血液肿瘤，约40-60%的60岁以上AML患者通过标准诱导化疗可达到完全缓解，但大多数患者（80-90%）随后复发，导致整体生存率降低。

　　近日，研究人员开展随机、双盲、安慰剂对照的III期研究，考察低甲基化药物--阿扎胞苷口服剂 (CC-486)用于AML患者化疗缓解后维持治疗的效果。

　　55岁以上AML患者参与研究，在标准诱导化疗后实现完全缓解，不考虑患者血液计数恢复情况，且无造血干细胞移植计划。随机接受300mg CC-486治疗或安慰剂，每天1次，持续14天，每28天为1个治疗周期。研究的主要终点为总生存期，次要终点为无复发生存和健康相关生活质量。

　　472名患者参与研究，其中CC-486组238人，安慰剂组234人，参与者平均年龄68岁。CC-486组平均生存期高于安慰剂组（24.7个月 vs 14.8个月），无复发生存期也长于安慰剂组（10.2 vs 4.8个月）。在大多数亚组中，CC-486在总体和无复发生存方面的益处也较显著。

　　组间最常见的不良事件为1-2级肠胃反应，最常见的3或4级不良事件为嗜中性白血球减少症（CC-486 vs 安慰剂：41% vs 24%）和血小板减少（22% vs 21%）。在CC-486治疗期间，患者的生活质量不受影响。

　　在诱导化疗后实现缓解的急性髓系白血病老年患者，接受阿扎胞苷口服剂 (CC-486)维持治疗可延长总体生存期和无复发生存期。