2020年08月，Venclexta/Venclyxto（venetoclax）一线治疗急性髓性白血病（AML）的III期VIALE-A研究（NCT02993523）结果发表了。该研究在尚未接受治疗、无法耐受传统强化化疗、新诊断的AML患者中开展，比较了安慰剂+阿扎胞苷（AZA，一种低甲基化剂）方案、venetoclax+阿扎胞苷方案的疗效和安全性。

　　结果显示，与安慰剂+阿扎胞苷相比，venetoclax+阿扎胞苷方案显著延长了总生存期（OS）。具体如下：

　　（1）与阿扎胞苷+安慰剂组相比，venetoclax+阿扎胞苷治疗组OS显著延长（中位OS：14.7个月 vs 9.6个月）、死亡风险降低34%（HR=0.66；95%CI:0.52-0.85；p＜0.001）。

　　（2）与阿扎胞苷+安慰剂组相比，venetoclax+阿扎胞苷治疗组复合完全缓解率（CR+CRi）高出一倍多（66.4% vs 28.3%，p＜0.001）。此外，该研究也达到了CR+CRh（完全缓解+部分血液学恢复的完全缓解）次要终点：venetoclax+阿扎胞苷治疗组CR+CRh为64.7%，阿扎胞苷+安慰剂组为22.8%。

　　在venetoclax+阿扎胞苷治疗组，最常见的不良事件（发生率≥40%）主要是血液学和胃肠道疾病，包括血小板减少症（46%）、恶心（44%）、便秘（43%）、中性粒细胞减少症（42%）、中性粒细胞减少症（42%）和腹泻（41%）。

　　最常见的严重不良反应（AR，发生在10%以上的患者中）是发热性中性粒细胞减少症（30%）和肺炎（17%）。

　　venetoclax+阿扎胞苷组有3例患者在爬坡期（ramp-up）报告肿瘤溶解综合征（TLS），阿扎胞苷+安慰剂组无一例。所有这些都是短暂的生化变化，通过促进尿酸排泄药和补钙得到解决，没有引起治疗中断。