2020年10月,公布了评估口服血小板生成素(TPO)受体激动剂Doptelet(avatrombopag,阿伐曲泊帕)用于实体瘤癌症患者治疗化疗诱导的血小板减少症(CIT)的研究结果。虽然与安慰剂相比,Doptelet增加了血小板计数,但这项研究没有达到避免血小板输注、化疗剂量减少15%或更多、化疗剂量延迟4天或更久的复合主要终点。
CIT是一种严重的疾病,是癌症患者坚持化疗方案的一个重要障碍。
此次研究,旨在评估Doptelet在接受化疗治疗卵巢癌、肺癌(小细胞和非小细胞)、膀胱癌但发生化疗所致血小板减少症(CIT)的患者中的疗效和安全性。该研究在全球71个临床地点开展,共入组了122例在上一个化疗周期后出现3/4级血小板减少症的患者。复合主要终点是Doptelet增加血小板计数的疗效,从而防止CIT患者需要血小板输注、化疗剂量减少或延迟。次要终点是安全性。
结果显示,在意向性治疗人群(ITT population,完整分析数据集)中,Doptelet治疗组和安慰剂组分别有69.5%、72.5%的患者被认为是主要终点的应答者(p=0.72)。在按方案人群(per-protocol population)中,Doptelet治疗组和安慰剂组分别有85.0%、84.4%的患者被认为是主要终点的应答者(p=0.96)。
出乎意料的是,安慰剂组患者的剂量延迟和剂量减少的发生率如此之低。目前,研究人员正在进行更多的数据分析,以了解这一观察结果。在接受骨髓抑制性化疗的癌症患者中,Doptelet的不良事件数据强化了该药现有的安全性,并与安慰剂相当。
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