严重再生障碍性贫血是一种危及生命的罕见血液疾病。患者的骨髓无法生成足够的血红细胞、白细胞和血小板,因而会出现失能性症状和并发症,包括疲惫、呼吸困难、重复感染、异常淤青和出血。
免疫性血小板减少症是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病。在ITP患者中,免疫系统会攻击并破坏人体自身的血小板,它们在血液凝固和伤口愈合中起着积极的作用。ITP常见的症状包括过度淤青、出血和疲劳。患有慢性ITP的人要面临严重出血事件的风险增加,可能导致严重的并发症甚至死亡。目前用于ITP的治疗包括类固醇、血小板产生促进剂(TPO)和脾切除术。
2021年6月,国家药监局批准1类创新药海曲泊帕乙醇胺片(恒曲)上市,用于因血小板减少和临床条件导致出血风险增加的既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症(ITP)成人患者,以及对免疫抑制治疗疗效不佳的重型再生障碍性贫血(SAA)成人患者。
海曲泊帕乙醇胺(Herombopag Olamine)为小分子人血小板生成素受体激动剂,海曲泊帕乙醇胺片是在艾曲泊帕结构上进行了一系列修饰得到的高选择性TPOR激动剂,具备高效、低毒的特点。
用法用量:空腹口服,口服2小时后方可进餐,避免与餐同服。以下产品应在服药后至少2小时使用,包括乳制品或者含多价阳离子(例如铝、钙、镁、铁、硒和锌)的矿物质补充剂。
成人原发免疫性血小板减少症(IIP)患者:
应采用能使血小板计数达到并维持大于或等于50×109/L的最低剂量。在临床试验中,血小板计数通常在本品治疗开始后1-2周内升高,在治疗终止后1-2周内下降。在治疗过程中,应监测血小板计数。
剂量:
初始剂量为2.5mg,每日一次。最高剂量不可超过每日7.5mg。
海曲泊帕乙醇胺常见不良反应包括:
丙氨酸氨基转移酶升高,天门冬氨酸氨基转移酶升高,血小板计数升高,血乳酸脱氢酶升高,血胆红素升高,Y-谷氨酰转移酶升高,头痛和血碱性磷酸酶升高。大多数不良反应为轻中度。重度不良反应的发生率为1.3%。
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