ITP——慢性免疫性血小板减少症是一种免疫介导的成人和儿童疾病,其特征是血小板减少症(血小板计数低于100,000/lL)和出血风险增加。
ITP有多种治疗方式,包括皮质类固醇和静脉注射免疫球蛋白,它们作用是破坏抗体包被的血小板并增加血小板的产生。治疗这种疾病的主要目标是防止出血。但是,大约30%的慢性ITP患者难以接受这些疗法,包括脾切除术。研究表明,血小板生成素受体 (TPO-R) 激动剂可激活血小板生成素受体,这是一种调节血小板生成的血小板生长因子,是治疗难治性慢性ITP患者的一种有效的方法。
艾曲波帕是一种用于口服给药的小分子血小板生成素(TPO)受体激动剂。艾曲波帕与TPO 受体(也称为 cMpl)的跨膜结构域相互作用,导致血小板生成增加。在治疗慢性免疫性血小板减少症患者中显示出疗效。一些研究证明,艾曲波帕通过与 TPO-R的跨膜结构域相互作用诱导巨核细胞生成过程来增加血小板的产生,并有助于减少出血事件。
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