根据RECIST 1.1,主要疗效指标为总体有效率( ORR )和颅内ORR,由独立的中央审查委员会评估。客观反应率为48 % ( 95 %置信区间: 42,55 ),4 %完全反应和44 %部分反应。估计中位反应持续时间为12.5个月( 95 %置信区间: 8.4,23.7 )。
根据RECIST 1.1,89例中枢神经系统可测量病变患者的颅内ORR为60 % ( 95 %置信区间: 49,70 ),21 %完全缓解,38 %部分缓解。估计中位反应持续时间为19.5个月( 95 %置信区间: 12.4,未达到)。接受lorlatinib治疗的患者中最常见的不良反应(发生率≥20 % )是水肿、周围神经病、认知效应、呼吸困难、疲劳、体重增加、关节痛、情绪效应和腹泻。最常见的实验室异常是高胆固醇血症和高甘油三酯血症。
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