2期临床试验中28%的患者纳入长期研究中,选择维持之前服用的奥贝胆酸剂量,或者采用开始10 mg,滴定逐渐加大剂量至最大值 50 mg。在双盲阶段,患者服用奥贝胆酸作为单一疗法。在长期安全试验中,可以加用UDCA;其中有7例患者选择加用UDCA。研究对象的平均年龄为 60 岁,其中84%为女性,43%目前采用的是10 mg 奥贝胆酸或更少。18 例患者已经经过了5年的治疗,服用奥贝胆酸的中位时间为5.2年。在基线水平,18 例患者碱性磷酸酶的平均水平为453.3 U/L。用奥贝胆酸单药或联合UDCA长期治疗,不仅与碱性磷酸酶水平的持续降低有关,而且与 γ-谷氨酰基转肽酶、丙氨酸氨基转移酶、谷草转氨酶和总胆红素水平的持续降低有关。
在长期研究中,最常见的不良事件是瘙痒,28例最初纳入研究的患者中有25例受到影响。然而,在3期试验中,患者服用 5 mg滴定加量至10 mg,其瘙痒的发生率和严重性都低得多。共10例患者退出研究:1例撤回同意书、5例出现了瘙痒之外的不良事件而停止试验,2例因瘙痒停止试验。其余2例退出研究原因未知。其他不良反应事件包括关节痛、恶心、头痛、疲劳、便秘、腹泻、肌痛、上腹部疼痛、背痛、外周性水肿、急性上呼吸道感染和失眠。8例患者出现严重不良事件,包括胆总管结石和黄疸,但研究人员判断这些事件与服用奥贝胆酸没有关联。有问题请咨询海得康海外就医机构。
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