去纤维纳治疗肝静脉闭塞的数据和情况。肝静脉闭塞性疾病（VOD）也称为窦性阻塞综合征（SOS），是一种致命形式的肝损伤和与HSCT相关的慢性并发症。在HSCT后的第21天内，肝脏的窦内皮细胞受到影响。9％-14％的HSCT患者出现肝脏VOD，有30-50％的病例会危害生命。 VOD病况的产生与肾的状况或肺功能障碍也有关，通常被称为多器官功能障碍（MOD），其可导致更高至84％的患者死亡率。
 

该疾病的特征往往在于体重增加，肝肿大（肝肿大）和胆红素升高等症状。除此以外慢性肝VOD还与疲劳和腹部肿胀以及门静脉高压症，水肿，腹水，静脉曲张，肝性脑病或肌肉萎缩和虚弱的症状相关。

去纤维纳（Defitelio）是一种含有活性物质去纤维蛋白多糖的药物。它用于治疗正在接受造血（血液）干细胞移植的患者的严重静脉闭塞性疾病（VOD）。Defitelio用于成人和一个月大的儿童。

由于VOD患者的人数很少，这种疾病被认为是“罕见的”，2004年7月29日Defitelio被指定为“孤儿药”（一种用于罕见疾病的药物）。

已知严重VOD具有高死亡率，介于75％至85％之间，并且在一些患者登记中超过85％。在一项涉及102位患有血液干细胞移植后重度VOD患者的主要研究中，Defitelio与历史对照组接受标准支持治疗的患者进行了比较。据显示，Defitelio将死亡率降低至100％时的62％移植后数天，24％的病人在100天后完全消除了严重VOD的症状。

 
Defitelio的益处也出现在美国患者登记处的数据中，其中患有血液干细胞移植的严重VOD患者接受Defitelio plus标准护理的患者比仅接受标准护理的患者有更好的疗效，其中包括较高的100天存活率（39％比31％）和VOD解决的患者比例更高（51％对29％）。

美国FDA批准Defitelio（去纤维蛋白钠）是基于三项临床研究（阶段2，阶段3和扩展获取研究）对肝脏VOD伴肾或肺功能不全患者进行的研究结果。受试者每六小时用6.25mg / kg的Defitelio治疗，以两小时静脉内输注给药。

第二阶段研究纳入了75例成人和小儿肝脏多器官功能障碍患者（肾脏或肺脏或两者），他们接受Defitelio（去纤维素钠）治疗14天。在HSCT后超过100天的试验中观察到的存活率为44％。

第3阶段研究招募了102例肝脏VOD患者。 给予治疗组最少21天的药物，并且该组患者不允许接受任何伴随药物，如肝素，华法林或阿替普酶以避免出血风险。 在HSCT后+100天观察到的存活率为38％。扩大访问研究，招募351名肝肾病或肺功能不全的肝脏VOD患者，在HSCT后+100天时存活率为45％。Defitelio的安全性和有效性在一项研究中进行了评估该研究纳入了临床开发项目中的176名患者，用于治疗VOD。

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