2021年08月，评估Dupixent（达必妥，dupilumab，度普利尤单抗）治疗6个月至5岁中重度特应性皮炎（AD）儿童患者的试验达到了全部终点。数据显示，与仅使用标准护理外用皮质类固醇（TCS）相比，将Dupixent与TCS联合治疗可显著降低总体疾病严重程度，显著改善皮损清除、瘙痒及健康相关生活质量。

　　与安慰剂组相比，Dupixent组的皮肤感染率较低。在16周治疗期间，Dupixent组患者发生皮肤感染的可能性减少50%（12% Dupixent，24% 安慰剂），感染总数减少近70%（11 Dupixent，34 安慰剂）。

　　在2016年，美国FDA已授予Dupixent用于治疗严重特应性皮炎（6个月至11岁儿童）的突破性疗法认定（BTD）。

　　Dupixent（达必妥，dupilumab，度普利尤单抗）医保报销条件：

　　限对传统治疗无效、有禁忌或不耐受的中重度特应性皮炎患者，需按说明书用药。

　　研究在162名6个月至5岁患有不受控中重度特应性皮炎的儿童患者中开展，评估了在标准护理低效TCS中添加Dupixent与仅使用低效TCS（安慰剂）的疗效和安全性。主要终点是16周时达到研究者总体评估（IGA）评分为0（皮损完全清除）或1（皮损几乎完全清除）以及湿疹严重程度指数改善75%（EASI-75）的患者比例。EASI测量疾病的范围和严重程度，采用0-10数字评分量表进行评估。Dupixent治疗的患者，接受200mg（5公斤≤体重＜15公斤）或300mg（15公斤≤体重＜30公斤）每4周一次治疗。该试验入组的162例患者中，平均而言，特应性皮炎覆盖58%的身体、29%的患者曾使用过全身免疫抑制剂。此外，81%的患者至少同时患有一种2型炎症性疾病。

　　预先指定的主要分析显示：在16周时，Dupixent组有28%的患者实现皮损完全清除或几乎完全清除（IGA 0/1，主要终点），安慰剂组为4%（p≤0.0001）。此外，Dupixent组有53%的患者实现整体疾病相对基线改善≥75%（EASI-75，美国以外的共同主要终点），安慰剂组为11%（p≤0.0001）。

　　Dupixent组患者EASI相对基线平均改善70%，安慰剂组为改善20%（p≤0.0001）。Dupixent组患者瘙痒相对基线平均改善49%，安慰剂组为改善2%（p＜0.0001）。此外，与安慰剂组相比，Dupixent组观察到患者结果（包括睡眠、皮肤疼痛和与健康相关的生活质量）以及护理者报告的健康相关生活质量的测量有显著改善。

　　该试验显示了与已知的Dupixent治疗特应性皮炎的安全性相似的安全性结果。在16周治疗期间，Dupixent和安慰剂的不良事件（AE）总发生率分别为64%和74%。Dupixent组和安慰剂组最常见的不良事件和特别关注的不良事件包括鼻咽炎（8% vs 9%）、上呼吸道感染（6% vs 8%）、结膜炎（5% vs 0%）、疱疹病毒感染（6% vs 5%）和注射部位反应（2% vs 3%）。

　　“海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，请咨询海得康医学顾问：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。