司美替尼是一种丝裂原活化蛋白激酶1和2(MEK1/2)的抑制剂,主要用于治疗2岁及以上患有1型神经纤维瘤病(NF1)的儿童患者,这些患者患有有症状的、不可手术的丛状神经纤维瘤(PN)。NF1是一种由NF1基因的自发或遗传突变引起的遗传性疾病,其症状包括皮肤神经纤维瘤和皮肤色素沉着等。在某些NF1患者中,肿瘤会在神经鞘上发展,导致疼痛、运动功能障碍等临床问题。司美替尼的批准基于其在临床试验中展现出的显著疗效,它能够减小肿瘤体积,缓解相关症状,提高患者的生活质量。然而,具体使用需遵循医嘱,并考虑个体差异及可能出现的不良反应。
参考资料:
https://www.drugs.com/history/koselugo.html