2020年09月，美FDA批准Onureg（阿扎胞苷300mg片剂，CC-486），该药是一种新的口服疗法，用于病情首次缓解的急性髓性白血病（AML）成人患者的继续治疗，具体为：用于接受强化诱导化疗实现首次完全缓解（CR）或血细胞计数未完全恢复的完全缓解（CRi）、且不能完成强化治愈性疗法（如造血干细胞移植）的AML成人患者的继续治疗。

　　AML是最常见的急性白血病类型。AML开始于骨髓，但很快进入血液。与正常血细胞发育不同，在AML中，骨髓中异常白细胞的迅速积聚可能干扰正常血细胞的产生，导致健康白细胞、红细胞和血小板减少。AML是一种复杂多样的疾病，与多种基因突变有关，如果不加以治疗，病情通常会迅速恶化。

　　新诊断的AML成人患者，通过诱导化疗，通常能够获得完全缓解，但许多患者会复发，并经历不良的结果。病情处于缓解期的患者迫切需要一种能降低复发风险、延长总体生存期的治疗方案。

　　入组患者为年龄≥55岁、初发（de novo）或继发性（secondary）急性髓系白血病、有中等或高风险细胞遗传学、在强化诱导化疗后实现首次完全缓解（CR）或完全缓解伴不完全血象恢复（CRi）。

　　在强化诱导化疗后，81%的患者达到CR，19%的患者达到CRi。80%的患者在参与研究之前接受过至少一个周期的巩固治疗。472例患者随后以1:1的比例随机分为两组，分别接受：Onureg 300毫克治疗（n=238），安慰剂治疗（n=234），每天一次，每个周期治疗14天，每28天为一个周期。研究中，患者继续接受治疗，直到不可接受的毒性或疾病进展。

　　中位随访41.2个月，Onureg治疗组与安慰剂组相比在OS主要终点表现出显著改善。Onureg治疗组从随机化时间点开始的中位OS为24.7个月，而安慰剂组为14.8个月（p=0.0009；HR=0.69[95%CI:0.55，0.86]）。关键次要终点RFS方面，Onureg治疗组中位RFS为10.2个月，安慰剂组为4.8个月（p=0.0001；HR=0.65[95%CI:0.52，0.81]）。

　　Onureg的中位疗程为12个周期（1-80），安慰剂为6个周期（1-73）。Onureg和安慰剂所有级别中最常见的不良事件（AE）分别是恶心（65% vs 24%）、呕吐（60% vs 10%）和腹泻（50% vs 22%）。CC-486和安慰剂最常见的3-4级不良事件分别是中性粒细胞减少（41% vs 24%）、血小板减少（23% vs 22%）和贫血（14% vs 13%）。Onureg治疗组和安慰剂组分别有34%、25%的患者出现严重不良事件，主要是感染，分别发生在2个组17%、8%的患者中。Onureg治疗组和安慰剂组分别有13%、4%的患者因AE而停止治疗。

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