2020年08月，asciminib（ABL001）治疗慢性髓性白血病（CML）的III期ASCEMBL研究在主要分析时达到了研究的主要终点，效果优于Bosulif（bosutinib，博舒替尼）。

　　在ASCEMBL研究中，233例患者被随机分配，接受asciminib（每日2次40mg，n=157）或Bosulif（每日1次500mg，n=76）治疗。数据显示，在治疗第24周，asciminib组与Bosulif组相比完全细胞遗传学反应率更高（CCyR：40.8% vs 24.2%），并且深度分子反应率更高（DMR）：asciminib组有10.8%、8.9%的患者实现MR4和MR4.5，而Bosulif组分别为5.3%和1.3%。

　　asciminib组和Bosulif组≥3级不良事件（AE）的发生率分别为50.6%和60.5%。在asciminib组，因不良事件而中止治疗的患者比例为5.8%，而Bosulif组为21.1%。类似地，asciminib组需要剂量中断和/或剂量调整的不良事件报告频率低于Bosulif（37.8% vs 60.5%）。在数据截止时，asciminib组与Bosulif组相比有更高比例的患者仍在接受治疗（61.8% vs 30.3%）。

　　asciminib组最常见的≥3级不良事件（发生率>10%）为血小板减少症（17.3%）和中性粒细胞减少症（14.7%），而Bosulif组为丙氨酸转氨酶（ALT）升高（14.5%）、中性粒细胞减少（11.8%）和腹泻（10.5%）。asciminib组有2例（1.3%）患者（缺血性中风和动脉栓塞）出现死亡；Bosulif组为1例（1.3%）患者（败血性休克）死亡。最常见的不良事件（所有级别；≥20%）：asciminib组为血小板减少症（28.8%）和中性粒细胞减少症（21.8%），Bosulif组为腹泻（71.1%）、恶心（46.1%）、ALT升高（27.6%）、呕吐（26.3%）、皮疹（23.7%）、天冬氨酸转氨酶升高（21.1%）、中性粒细胞减少（21.1%）和血小板减少症（18.4%）。

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