急性髓细胞白血病(AML)是一种以骨髓造血祖细胞不受控制的增殖为特征的血液癌症。标准治疗方案以化疗为主，但由于急性髓系白血病耐药复发、预后不良，65岁以上患者5年生存率不到10%，因此老年急性髓系白血病患者的治疗在临床上更具挑战性，迫切需要新的治疗方法来提高患者的生存率和生活质量。

　　艾伏尼布于2018年7月20日首次获得美国食品和药物管理局的批准，用于治疗成人复发性或难治性急性髓系白血病，通过美国食品及药物管理局批准的检测方法检测到易感的IDH1突变，成为第一个被批准用于治疗此类患者的靶向药物。

　　2019年5月2日，艾伏尼布(通用名称Ivosidenib，商品名TIBSOVO)被美国食品及药物管理局批准用于治疗新诊断的急性髓系白血病(AML)患者，该患者具有年龄≥75岁的易感性异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变或不能接受经美国食品及药物管理局批准的检测方法的强化诱导化疗。

　　艾伏尼布是一种针对突变型IDH1的小分子抑制剂。通过抑制突变的IDH1，它降低了IDH1突变肿瘤模型中2-羟基戊二酸(2-HG)的水平，使DNA和组蛋白甲基化恢复正常，减轻了由IDH1突变引起的髓母细胞分化的阻滞，并促进了髓母细胞向成熟血细胞的分化。

　　美国食品和药物管理局的批准是基于一项开放标签、单臂、多中心临床研究。共纳入28例易感IDH1突变、年龄≥75岁或患有其他并发症且无法接受强化诱导化疗的患者。所有患者均口服艾伏尼布500mg/d，直至病情恶化，出现不可接受的毒性或造血干细胞移植。

　　结果显示，42.9%的患者获得完全缓解和部分血液学恢复(95%可信区间24.5-62.8)。

　　艾伏尼布常见的不良反应(≥25%)包括腹泻、疲劳、水肿、厌食、白细胞增多、恶心、关节痛、腹痛、呼吸困难、辨证分型和肌痛。

　　艾伏尼布的注意事项和不良反应：

　　1.QTc间期延长：监测心电图和电解质。若出现QTc间期延长，降低剂量或暂停给药，然后恢复剂量或永久停药。

　　2.吉兰-巴雷综合征：对患者新出现的运动或感觉系统症状和体征进行监测。对诊断吉兰-巴雷综合征的患者永久停药。

　　不良反应：

　　最常见的不良反应（≥20%）有乏力,关节痛,白细胞增多，腹泻，水肿，恶心，呼吸困难，粘膜炎，心电图QT延长，皮疹，咳嗽，食欲减退，肌痛，便秘和发热。

　　（最常见的实验室检查异常（≥20%）有血红蛋白减少，钙减少，钠减少，镁减少，尿酸升高，钾减少，碱性磷酸酶升高，天冬氨酸氨基转移酶升高，磷酸盐减少，肌酐升高。