2020年9月,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Onureg(阿扎胞苷300mg片剂,CC-486),该药是一种新的口服疗法,用于病情首次缓解的急性髓性白血病(AML)成人患者的继续治疗,具体为:用于接受强化诱导化疗实现首次完全缓解(CR)或血细胞计数未完全恢复的完全缓解(CRi)、且不能完成强化治愈性疗法(如造血干细胞移植)的AML成人患者的继续治疗。Onureg是FDA批准的第一个,也是唯一一个用于缓解期患者的AML继续疗法。
此次批准,基于关键III期QUAZAR AML-001研究的疗效和安全性结果。结果显示,在一线维持治疗中,与安慰剂相比,Onureg将白血病患者的总生存期(OS)提高了近10个月(中位OS:24.7个月 vs 14.8个月)、将无复发生存期(RFS)提高了一倍以上(中位PFS:10.2个月 vs 4.8个月)。
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