急性髓系白血病(AML)是最常见的急性白血病。AML始于骨髓,但很快进入血液。与正常血细胞发育不同,AML患者骨髓中异常白细胞的快速积聚可能会干扰正常血细胞的生成,导致健康白细胞、红细胞和血小板减少。
恩西地平是一种突变异研究柠檬酸脱氢酶-2 (IDH2) 蛋白的口服免疫抑制剂。
研究进行评估恩西地平可以联合阿扎胞苷在新确诊的、携带IDH2突变的不适合强化化疗的急性髓系白血病患者中的疗效。
一项在1b/2期试验,招募了年满18岁的ECOG表现状态0-2分的急性髓系白血病患者。
2016年6月3日-2018年8月2日,共有322名患者,其中包括107名携带IDH2基因突变的急性髓性白血病患者。截止中期分析时,有24位患者仍在接受研究治疗。
在2期研究中,101位患者被随机分至恩西地平+阿扎胞苷组或单用阿扎胞苷组。患者的中位年龄为75岁。联合组有50例达到缓解,而阿扎胞苷组只有12位。
最常见的不良反应有血小板减少、中性粒细胞减少症、贫血、发热性中性粒细胞减少症。
严重不良反应有发热性中性粒细胞减少症、分化综合征、肺炎。
与阿扎胞苷单药治疗方法相比,恩西地平+阿扎胞苷在新确诊的IDH2突变的急性髓系白血病患者中耐受性良好且总体进行缓解率有所提高。
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