慢性粒细胞白血病 (CML),也称为慢性粒细胞白血病,是一种骨髓增殖性疾病,其特征是粒细胞系增殖增加,但不丧失分化能力。因此,外周血细胞谱显示粒细胞及其未成熟前体(包括偶尔的原始细胞)数量增加。CML占影响成人的所有白血病的20%。
近日,FDA批准Scemblix ® (asciminib) 用于治疗慢性粒细胞白血病 (CML)。
FDA 批准Scemblix是基于3期ASCEMBL试验和I期(NCT02081378)研究的结果,该研究包括具有 T315I突变的Ph+ CML-CP患者。
在对至少两种TKI 耐药或不耐受的Ph+ CML-CP患者中,ASCEMBL试验表明:
在24 周时,Scemblix的主要分子反应 (MMR) 率与博舒替尼相比几乎翻了一番;
由于副作用而导致的停药率较低(7% 对 25%);
Scemblix组最常见的不良反应是:血小板、中性粒细胞计数减少、血红蛋白减少、上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、甘油三酯、肌酸激酶和丙氨酸氨基转移酶 增加。
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