2021年11月，国家药监局批准第三代BCR-ABL抑制剂奥雷巴替尼（耐立克®）治疗任何酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药，并采用经充分验证的检测方法诊断为伴有T315I突变的慢性髓细胞白血病（CML）慢性期或加速期的成年患者。

　　奥雷巴替尼解决了耐药慢粒白血病患者无药可医的重大问题。

　　CML是骨髓造血干细胞克隆性增值形成的恶性肿瘤，中国CML患者较西方患者更为年轻化，中位发病年龄为45～50岁，一代TKI作为一线治疗药物使CML患者的10年生存率达85%～90%。
　　奥雷巴替尼用法用量：口服、隔天给药、28天为一个周期。
　　T315I突变是常见的耐药突变类型之一，在耐药CML中的发生率高达25%左右。伴有T315I突变的耐药CML患者对目前所有一代、二代BCR-ABL抑制剂均耐药。研究数据显示：研究共入组100例中国CML患者，包括86例慢性期（CML-CP）患者，15例加速期（CML-AP）患者。

　　（1）在CML-CP受试者中，完全血液学缓解率（CHR）为100%，完全细胞遗传学缓解率（CCyR）为70%，主要分子学缓解率（MMR）为55%。携带仅T315I突变的可评估的CP受试者中CHR率为100%， MCyR率为90%，CCyR率为84%，MMR率为78%， MMR4.0率为68%，MR4.5率为58%。

　　（2）在CML-AP受试者中， CHR为92%， CCyR为43%，主要分子学缓解率（MMR）为43%。携带仅T315I突变的可评估的AP受试者中CHR率为67%， MCyR率为60%的，CCyR率 为60%，MMR率为60%，MMR4.0率为60%，MR4.5率为40%。

　　大部分不良事件为1级或2级，经过暂停给药、降低剂量或给予支持治疗后均可恢复正常。

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