胆管癌（CCA）是继肝细胞癌（HCC）之后最常见的胆道恶性肿瘤和第二常见的肝脏恶性肿瘤。根据解剖位置，CCA分为肝内（iCCA）、肝周（pCCA）和肝外（eCCA）。iCCA起源于肝内胆管系统，形成肝内肿块。iCCA是一种侵袭性癌症，诊断为早期疾病的患者平均5年生存率仅为15%。

　　2021年05月，公布了derazantinib治疗胆管癌的最新数据。derazantinib是一种口服、泛-FGFR（成纤维细胞生长因子受体）抑制剂，目前正被开发用于治疗iCCA和其他有高频率FGFR突变的肿瘤类型。

　　据悉，derazantinib在中国的临床试验申请于2019年4月底获得正式批准，治疗FGFR2基因融合阳性且至少一线系统治疗失败的不可手术切除或晚期肝内胆管癌（iCCA）。在全球范围内，中国是iCCA发病率最高的国家之一。

　　该研究最新分析显示：客观缓解率（ORR）从20.4%上升到21.4%，疾病控制率（DCR）从72.8%上升到74.8%，中位无进展生存期（PFS）从6.6个月上升到7.8个月，该队列中，derazantinib的安全性良好，视网膜副作用、口腔炎、手足综合征和指甲毒性的发生率低。

　　derazantinib是一种强效、口服FGFR激酶家族小分子抑制剂，对FGFR1、2、3具有很强的活性。因此，该药被称为泛FGFR（pan-FGFR）激酶抑制剂。FGFR激酶是细胞增殖、分化和迁移的关键驱动因子。FGFR的变化，如基因融合、过度表达或突变，已被确定为各种癌症的潜在重要治疗靶点，包括肝内胆管癌（iCCA）、尿路上皮癌（膀胱）、乳腺癌、胃癌和肺癌。

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