近日，Y-mAbs公司已向欧洲药品管理局（EMA）提交了omburtamab的营销授权申请（MAA），用于治疗中枢神经系统（CNS）/软脑膜（LM）转移的神经母细胞瘤儿童患者。

　　神经母细胞瘤是一种极具侵袭性的肿瘤，是婴幼儿最常见的肿瘤之一。

　　2020年10月公布的关键101多中心研究结果显示：在入组并接受治疗的17例患者中，中位随访26周，12个月总体生存（OS）率为78%。而历史对照组中，一年OS率大约为30%。　　Y-mAbs公司已上市神经母细胞瘤药物Danyelza（naxitamab-gqgk）已获美国FDA授予突破性药物资格（BTD）。来自2项关键II期研究（201和12-230）的数据显示：在原发性难治性高危神经母细胞瘤儿童亚组中，Danyelza与GM-CSF联合治疗的客观缓解率（ORR）为78%、有50%的患者无进展生存期（PFS）达到24个月。在另一个对挽救性疗法有抵抗力的复发性神经母细胞瘤儿童亚组中，Danyelza与GM-CSF联合治疗的ORR为37%，编码该治疗方案在这类难治性患者中具有显著临床益处。

　　2020年12月，赛生药业（SciClone）与Y-mAbs签订了一项许可协议，获得了在大中华区独家合作开发和商业化Danyelza和omburtamab的权利，将2款产品用于治疗中国的复发/难治性高危神经母细胞瘤患者和有中枢神经系统(CNS)/软脑膜转移的神经母细胞瘤儿童患者。

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