白血病靶向药物Xospata（gilteritinib）已经获批上市。生物制药已打破了1996年批准了53种新药所创下的记录。而生物制药的创新引擎在这几年抑制处于超速状态，其中共有59个新的分子实体（NMEs）获批，这是获批最多的一年，并且超过了美国食品和药品监督管理局(FDA)目标。

　　在过去的几年里，我们看到商业发展转型，从把重磅药物作为首要任务，转向开发更畅销的药物。其中一些药物在专利过期、遭遇仿制药竞争前，其销售额可能接近或超过10亿美元，达到年销售额顶峰。尽管畅销药物机会众多，特别是治疗癌症和传染性病毒疾病适应症方面的药物，但现在行业重点在于开发孤儿药和治疗罕见病的药物、个性化和靶向药物以及基因和细胞疗法。

 

因此，自2013年以来，孤儿药获批数量稳步上升。实际上，在2018年11月份批准的8个新分子实体中，有5个获得了FDA孤儿药认证，包括Catalyst制药公司的Firdapse（amifampridinephosphate）10毫克片剂，被认定为第一个在美国治疗成人兰伯特-伊顿肌无力综合症的药物，这是一种罕见的自身免疫性疾病，影响神经和肌肉之间的联系，使病人产生虚弱等症状。(见BioWorld， Nov. 30， 2018.)

　　口服急性髓系白血病(AML)治疗药物Xospata(gilteritinib)获得了FDA的批准。辉瑞公司的孤儿药Daurismo(glasdegib) 是一种口服平和受体和hedgehog通路抑制剂，用于治疗75岁及以上急性髓细胞白血病或有其他妨碍密集化疗的并发症的患者。如有问题请咨询海得康海外就医机构。