神经母细胞瘤是一种在神经细胞中形成的癌症。它往往始于肾上腺。此外，它或许也可始于脊椎周围的神经组织，并在颈部、胸腔、腹腔或脊椎处形成包块。
神经母细胞瘤是婴儿群体里最常见的癌症，也在儿童最常见癌症中排第三。90%的神经母细胞瘤案例都是在五岁及以下儿童中确诊的。
生物制药公司Y-mAbs Therapeutics近日宣布，美国FDA批准DANYELZA（naxitamab-gqgk）与粒细胞巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）联用用于治疗1岁及以上的骨复发或难治性高危神经母细胞瘤患者。
DANYELZA是一种靶向神经节苷脂GD2的人源化单克隆抗体，该神经节苷脂GD2在各种神经外胚层衍生的肿瘤和肉瘤中高度表达。在门诊患者中，DANYELZA一周给药3次，每四周重复一次治疗。该产品已获得FDA的孤儿药称号、突破性疗法称号和罕见儿科疾病称号。
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