RET基因变异是导致多种实体肿瘤生长和增殖的关键驱动因子，RET突变阳性的晚期甲状腺髓样癌患者比例更是高达90%以上。
Gavreto（pralsetinib）普雷西替尼，是由Blueprint Medicines开发的每日一次口服精准疗法，旨在强效和选择性地靶向驱动多种肿瘤类型的RET变异，包括预测驱动肿瘤耐药性的继发性RET突变。
2020年12月01日，Blueprint Medicines和基因泰克（Genentech）共同宣布， 美国FDA已加速批准Gavreto（pralsetinib）扩展适应症，用于治疗携带RET变异的甲状腺癌患者，包括12岁以上需要全身治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌（MTC）患者，或需要全身治疗且放射性碘难治性晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。
此次批准是基于名为ARROW的1/2期临床试验的疗效和安全性结果。
在55例携带RET突变的经治MTC患者中，Gavreto（pralsetinib）达到60%的总缓解率（ORR）。在29例携带RET突变的初治MTC患者中，ORR为66%。此外，9例RET融合阳性甲状腺癌患者的ORR为89%。这些患者群的中位缓解持续时间（DoR）均尚未达到。
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