2020年1月30日，FDA授予selpercatinib（LOXO-292）优先审批，适应症为晚期转染期间重排（Rearranged During Transfection,RET）融合阳性非小细胞肺癌、RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）和RET融合阳性甲状腺癌的患者。

　　2020年5月8日，selpercatinib就加速获批上市。该药的上市将给甲状腺癌和非小细胞癌病友们带来全新的选择和希望。

　　美国马萨诸塞州总医院Lori J. Wirth团队研究了selpercatinib治疗RET突变型甲状腺髓样癌患者的疗效。2020年8月27日，该研究发表在《新英格兰医学杂志》上。

　　RET是一种较为罕见的致癌基因，位于人体10号染色体的长臂上，编码一个受体酪氨酸激酶。其基因突变包括融合/重排和点突变，导致RET信号过度活跃及细胞生长失控，是多种类型肿瘤的罕见驱动因素。

　　RET融合存在于大约2%的非小细胞肺癌、10-20%的乳头状甲状腺癌（PTC）和其他类型甲状腺癌中，点突变则存在于大约60%的甲状腺髓样癌（MTC）中及 90%的晚期MTC患者中。

　　在19例放射性碘难治性且接受过另一种全身治疗的RET融合阳性甲状腺癌患者中，总缓解率（ORR）为79%，87%的缓解患者缓解时间持续至少6个月。在 55名先前曾接受过卡博替尼Cabozantinib和/或凡德他尼Vandetanib的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌患者中，总缓解率（ORR）为69%，76%的缓解患者缓解时间持续至少6个月。

　　最常见的3级及以上不良事件为高血压（21%）、丙氨酸氨基转移酶水平升高（11％）、天冬氨酸氨基转移酶水平升高（9％）、低钠血症（8％）和腹泻（6％）。在所有接受治疗的531名患者中，有12名（2％）因药物相关不良事件而停用了selpercatinib。

　　总之，selpercatinib治疗甲状腺癌患者，疗效持久，且毒副作用低。

　　目前Selpercatinib在国内进行的临床试验共三项，包括晚期或转移性RET融合阳性非小细胞肺癌及RET突变晚期髓样癌（即本次启动的临床试验）两项适应症。期待早日在国内获批，以造福国内RET融合/突变癌症患者。
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