近日，FDA加速批准神经母细胞瘤新药Naxitamab（Danyelza），联合粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)，用于治疗1岁及以上的、复发性或难治性高危骨/骨髓神经母细胞瘤患者。
Naxitamab的有效性
此次的加速批准是基于两项单臂试验的总缓解率和缓解持续时间的数据：一项试验为Study 201，纳入了22名患者；另一项试验是Study 12-230，纳入了38名患者。
在这两项研究中，患者都接受了Naxitamab静脉注射和GM-CSF皮下注射。
一些患者还接受了放疗。根据研究者的自行决定，在Study201试验中，患者被允许对原发灶进行预先计划的放疗；在Study12-230中，患者被允许对非目标骨病灶或软组织病灶进行放疗。
结果显示，Study201的总缓解率为45%，Study12-230的总缓解率为34%。
在这些缓解的患者中，Study 201试验有30%的患者缓解持续6个月及以上，Study 12-230试验有23%的患者缓解持续6个月及以上。
FDA也指出，该药物的继续批准可能取决于进一步的试验对其临床疗效的验证和描述。
Naxitamab可能会引起严重的输液相关反应和神经毒性。
临床研究显示，Naxitamab有可能引起严重的输液反应，包括过敏反应、心脏骤停、支气管痉挛、喘鸣和低血压。输注反应通常发生在输注结束后24小时内。在每个周期的头次注射中，注射反应更为频繁。
为了减轻这些风险，该公司建议在注射前预先进行药物治疗，如抗组胺剂。并在注射时及注射后至少2个小时内保持密切监测。
此外，Naxitamab可能导致严重的高血压。高血压的发作可能会延迟，所以在输注过程中和输注后都应该监测血压。
常见的不良反应是输液相关反应、疼痛、心动过速、呕吐、咳嗽、恶心、腹泻、食欲下降、高血压、疲劳、多形性红斑、周围神经病变、荨麻疹、发热、头痛、注射部位反应、水肿、焦虑、局部水肿和易怒。
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