溃疡性结肠炎（UC）是一种慢性炎症性肠病（IBD），其特点是免疫反应异常，持续时间长，在大肠（结肠）粘膜（衬里）产生长期炎症和溃疡（溃疡）。症状包括血便、严重腹泻和频繁的腹痛，通常是随着时间的推移而不是突然出现的。据估计，全世界有1260万人患有IBD。

　　近日，FDA已受理Zeposia（ozanimod）的补充新药申请（sNDA），用于治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）成人患者。

　　此次申请，基于关键3期TRUE NORTH研究（NCT02435992）的结果。

　　TRUE NORTH是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期试验，调查了Zeposia 1mg在对先前治疗应答不足的中度至重度UC患者中的疗效和安全性。在诱导期，队列1患者以2:1的比例随机分配，接受Zeposia或安慰剂每日一次治疗10周。队列2是一个开放标签组，研究纳入该队列的目的是使维持期有足够数量的患者。队列2患者接受Zeposia每日一次治疗10周。

　　对于维持期，队列1或队列2中接受Zeposia治疗在诱导期第10周实现临床缓解的患者以1:1比例进行重新随机分配，接受Zeposia或安慰剂治疗至第52周。在诱导期接受安慰剂治疗在第10周实现临床缓解的患者，在双盲维持期仍接受安慰剂。所有符合条件的患者均被纳入一项开放标签扩展试验，该试验正在进行中，以评估Zeposia治疗中重度UC的长期疗效。

　　研究的主要终点是诱导期第10周和维持期第52周根据临床和内镜综合评分（3组分Mayo评分）确定的临床缓解患者比例。次要终点包括第10周和第52周实现临床应答的患者比例、第10周和第52周实现内镜改善（内镜评分≤1）的患者比例、第10周实现临床缓解的患者在第52周维持临床缓解的患者比例。

　　数据显示，研究达到了2个主要终点：在诱导期第10周诱导临床缓解、在维持期第52周维持临床缓解均显示出高度统计学显著性（p＜0.0001）的结果。此外，在诱导期第10周和维持期第52周，研究也达到了临床应答和内镜改善的关键次要终点。该研究中，Zeposia的安全性与先前试验中报道的一致。

　　Zeposia2020年3月获得美国FDA批准，用于治疗成人复发型多发性硬化症（RMS）。2020年5月，获得欧盟委员会批准，用于治疗有活动性疾病（定义为：有临床或影像学特征）的复发-缓解型多发性硬化症（RRMS）成人患者。