近日，评估pegcetacoplan（APL-2，一种C3抑制剂）治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）头对头3期PEGASUS研究（NCT03500549）的结果，已发表于国际医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）。

　　该研究在接受PNH标准护理药物Soliris（eculizumab，一种C5抑制剂）但仍存在持续性贫血的成人患者中开展。

　　结果显示，治疗16周，与Soliris相比，pegcetacoplan显示出优越性：血红蛋白水平在统计学上显著改善、关键临床结果也表现出改善。

　　PEGASUS是一项多中心、随机、开放标签、阳性药物对照、头对头3期研究，在80例PNH成人患者中开展，评估了pegcetacoplan相对于Soliris的疗效和安全性。该研究中，受试者必须一直在接受Soliris治疗（稳定治疗至少3个月），并且在筛查访视时血红蛋白水平＜10.5g/dL。在为期4周的导入期，患者接受每周2次1080mg剂量pegcetacoplan，同时接受其当前剂量的Soliris治疗。在16周的随机对照期内，患者随机分配接受1080mg剂量pegcetacoplan（每周2次）或其当前剂量的Soliris。所有完成16周随机对照期的受试者（n=77）进入开放标签期，从第17周至第48周接受pegcetacoplan治疗。

　　发表于NEJM上的结果证实，pegcetacoplan达到了研究的主要疗效终点：在第16周，显示出pegcetacoplan相对于Soliris的优越性，2个治疗组血红蛋白水平校正平均值为3.84g/dL，在统计学上显著改善。此外，pegcetacoplan治疗组有85%的患者在16周内无输血，而Soliris治疗组为15%。通过慢性病治疗功能评估（FACT）-疲劳评分测量，疾病的关键标志物如绝对网织红细胞计数、乳酸脱氢酶（LDH）和疲劳有显著改善。

　　在该研究中，pegcetacoplan和Soliris的安全性具有可比性。pegcetacoplan组41例患者中有7例（17%）出现严重不良反应（SAE），Soliris组39例患者中有6例（15%）出现SAE。2个治疗组均无脑膜炎病例和死亡报告。在为期16周的随机对照治疗期间，pegcetacoplan组和Soliris组最常见的不良反应分别为注射部位反应（37% vs 3%）、腹泻（22% vs 3%）、突破性溶血（10% vs 23%）、头痛（7% vs 23%）和疲劳（5% vs 15%）。

　　PEGASUS研究的48周顶线结果于最近公布：显示疾病的关键标志物持续改善，安全性与先前报道的数据一致。

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