2021年5月，近日公布了3期PRINCE研究（NCT04085601）的阳性顶线结果。

　　这是一项随机、多中心、开放标签、对照研究，在初治（naive，进入研究前3个月没有接受过补体抑制剂）阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者中开展，正在评估C3抑制剂Empaveli（pegcetacoplan）与标准护理的疗效和安全性。

　　结果显示：在治疗第26周，与不含补体抑制剂的标准护理（SoC）相比，Empaveli在血红蛋白稳定和乳酸脱氢酶（LDH）降低的共同主要终点上显示出统计学优势。

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　　具体数据为：

　　（1）Empaveli治疗组有86%的患者达到了血红蛋白稳定，而SoC组为0%（p＜0.0001）。血红蛋白稳定定义为：在不输血的情况下，没有发生血红蛋白水平下降＞1g/dL。
　　（2）Empaveli组平均LDH从基线2151 U/L[9.5倍正常上限（ULN）]下降至211 U/L（在正常范围内）、下降90%，相比之下，SoC组从基线1946 U/L（8.6倍ULN）下降至1681 U/L（7.4倍ULN）、下降14%（p<0.0001）。

　　此外，与SoC相比，Empaveli在多个次要终点（包括血红蛋白水平的改善和避免输血）上也取得了统计学上的优势：

　　（1）Empaveli组平均血红蛋白水平从基线9.4 g/dL增加到12.1 g/dL，而SoC组平均血红蛋白水平从基线8.7 g/dL增加到9.4 g/dL（p=0.0019）。

　　（2）Empaveli组有91%患者无需输血，而SoC组为22%（p<0.0001）。

　　该研究中，Empaveli安全性与以前的研究一致。在第26周，Empaveli组有9%、SoC组有17%的患者发生严重不良事件（SAE）。2组各有一例死亡，均与治疗无关。2组均无脑膜炎或血栓形成病例报告。在研究期间，Empaveli组和SoC组最常见的不良事件分别是注射部位反应（30% vs 0%）、低钾血症（13% vs 11%）和发热（9% vs 0%）。

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