2021年6月,美国FDA已批准扩大Ultomiris(ravulizumab-cwvz)的使用,纳入阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童(一个月及以上)和青少年患者。
此次批准,基于一项3期临床研究的结果。数据显示,在18岁以下的儿童和青少年患者中,Ultomiris在治疗26周期间有效地实现了完全C5补体抑制。此外,Ultomiris没有报告治疗相关的严重不良事件,也没有患者在初步评估期间停止治疗或经历突破性溶血,后者可能导致致残或潜在致命的血凝块。
Ultomiris于2018年底首次获批上市,已批准的适应症包括:阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)和非典型溶血尿毒症综合征(aHUS)。
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