2021年6月，欧盟委员会（EC）已批准扩大Aubagio（teriflunomide，特立氟胺）适用人群，用于一线治疗年龄10-17岁的复发-缓解型多发性硬化（RRMS）儿科患者。

　　Aubagio在儿科患者中的疗效和安全性：

　　3期TERIKIDS研究（NCT02201108）是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组试验，纳入了22个国家166例复发-缓解型多发性硬化（RRMS）儿科患者。

　　结果显示：

　　——主要终点方面，在数值上，Aubagio组与安慰剂组相比临床复发风险降低34%，但未达到显著性差异。Aubagio组与安慰剂组相比发生首次确认临床复发的时间推迟（中位时间：75.3周 vs 39.1周；HR=0.66；95%CI:0.39-1.1；p=0.29）。由于MRI高活动度，从双盲治疗到开放标签治疗的转换比预期更为频繁。安慰剂组与Aubagio组相比，转换频率更高、更早（分别为26%和14%）。这降低了主要终点的研究效力。

　　在对发生首次疾病活动时间（首次确认临床复发的时间或MRI高活动度达到研究标准转换至开放标签治疗的时间）的复合终点开展的一项预先指定的敏感性分析中，与安慰剂相比，Aubagio将发生首次确认临床复发或因MRI高活动度而转换至开放标签治疗的风险降低43%、时间推迟（中位时间：72.1周 vs 37.0周；HR=0.57；95%CI:0.37-0.87；p=0.04）。

　　——关键次要终点方面，与安慰剂相比，Aubagio将MRI扫描的T1钆增强（Gd+T1）病灶数量显著减少75%（p<0.0001）、新的或扩大的T2病灶数量显著减少55%（p=0.0006）。

　　该研究中，Aubagio在儿科人群中耐受性良好，安全性可控。Aubagio组和安慰剂组不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）的总体发生率相似（分别为88.1%和82.5%，11.0%和10.5%），研究中没有发生死亡。Aubagio组发生率高于安慰剂组（差异≥5%）的AE包括鼻咽炎、上呼吸道感染、脱发、感觉异常、腹痛和血肌酸磷酸激酶升高(≥正常上限的3倍）。在双盲期，接受Aubagio治疗的患者中有1.8%（2/109）出现胰腺炎，而安慰剂组没有。在该研究的开放标签期，在使用Aubagio治疗的患者中报告了另外2例胰腺炎和一例严重急性胰腺炎（伴假性乳头状瘤）。

　　在中国，Aubagio（中文商品名：奥巴捷）于2018年7月获批上市，是国内批准治疗MS的首个口服疾病修正治疗（DMT）药物。

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