2021年7月，Oxlumo治疗所有年龄（成人和儿科患者）、伴肾功能进行性下降的晚期原发性高草尿酸症1型（PH1）患者全球3期开放标签研究ILLUMINATE-C（NCT04152200）的阳性顶线结果近日公布。
结果显示，在接受lumasiran治疗6个月时，透析非依赖患者和透析依赖患者的血浆草酸水平与基线水平相比均显著降低。lumasiran在关键次要终点方面也显示出阳性结果，包括尿草酸测定（队列A患者）和血浆草酸测定。在入组研究的患者中，没有死亡和药物相关严重不良事件。在研究扩展期内，有2例因不良事件而中断治疗，均与药物无关。最常见的药物相关不良事件（发生在≥10%患者中）是在5名患者（23.8%）中报告的ISR，所有患者均为轻度。
Oxlumo是第一种显示出显著减少尿草酸排泄量的疗法。3期临床数据显示，Oxlumo治疗显著减少了肝脏中草酸的生成（这将解决PH1的内在病理生理学问题）、显著降低了尿草酸水平、有高比例的患者尿草酸水平达到正常或接近正常水平。
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