FDA受理Reblozyl的补充生物制品许可申请(sBLA),用于非输血依赖型(NTD)β地中海贫血(β-thalassemia)成人患者,治疗贫血。
β地中海贫血是一种遗传性血液疾病,身体无法正常制造血红蛋白。血红蛋白是红细胞 (RBC) 的一部分,可将氧气输送到全身。异常的血红蛋白会导致贫血和其他问题。
有临床试验数据显示,在NTD β地中海贫血成人患者中,无论基线血红蛋白水平如何,Reblozyl均能够提高患者血红蛋白水平,同时改善了患者生活质量。
Reblozyl还在骨髓增生异常综合征患者中受益
在229名患有需要定期输血的骨髓增生异常综合征的成年患者中,除了标准护理外,患者还接受了 Rebrozyl或安慰剂。服用Rebrozyl的153名患者中有58名至少8周不需要输血,而接受安慰剂的76名患者中有10名不需要输血。
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