NICE推荐Koselugo （selumetinib） 适用于治疗三岁及以上儿童与1型神经纤维瘤病 （NF1） 相关的有症状且无法手术的丛状神经纤维瘤 （PN）。
一项主要研究发现，Koselugo通过缩小这些肿瘤的大小，可有效治疗NF1儿童的丛状神经纤维瘤。在这项研究中，50名3岁及以上患有NF1和无法通过手术切除的丛状神经纤维瘤的儿童中有33名的肿瘤大小减少了至少20％。在这项研究中，没有将Koselugo与任何其他药物进行比较。
Koselugo最常见的副作用是腹泻、恶心、呕吐、皮疹、血肌酸磷酸激酶升高、虚弱、皮肤干燥、发烧、痤疮样皮疹、低白蛋白血症、天冬氨酸氨基转移酶升高和甲沟炎。
Koselugo最常见的严重副作用是腹泻、贫血、发烧、血肌酸磷酸激酶升高和血肌酐升高。
严重肝病患者不得使用Koselugo。
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