paxalisib是一种脑渗透性PI3K/Akt/mTOR通路小分子抑制剂，目前正开发用于治疗胶质母细胞瘤（GBM），这是成人中最常见、最具侵袭性的原发性脑癌。美国FDA已授予paxalisib治疗GBM的孤儿药资格（ODD）和快速通道资格（FTD）、治疗弥漫性内生性桥脑胶质瘤（DIPG）的罕见儿科疾病资格（RPDD）。

　　根据协议条款，先声药业将负责paxalisib在大中华区（大陆、香港、澳门、台湾）的开发、注册和商业化。

　　研究在新诊断的、非甲基化MGMT启动子状态的GBM患者中开展，正在评估患者接受最大限度手术切除和替莫唑胺（temozolomide，TMZ）联合同步放化疗后，将paxalisib作为辅助治疗药物的安全性、临床效果等。

　　截至2020年8月31日的结果显示：

　　（1）paxalisib辅助治疗的中位总生存期（OS）为17.5个月，与现有标准护理TMZ相关的12.7个月相比，代表着临床意义的生命延长。

　　（2）paxalisib辅助治疗的中位无进展生存期（PFS）为8.4个月，与现有标准护理TMZ相关的5.3个月相比，代表着有利结果。

　　（3）接受治疗的一例患者，在确诊后27个月仍保持疾病无进展。

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