2021年04月，选择性RET抑制剂普吉华®（普拉替尼胶囊，pralsetinib）扩展适应症申请已获中国国家药品监督管理局（NMPA）受理并被纳入优先审评，该项扩展适应症包括：

　　（1）需要系统性治疗的晚期或转移性转染重排（RET）基因突变甲状腺髓样癌（MTC）；

　　（2）需要系统性治疗且放射性碘难治（如放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌（TC）。

　　今年3月，NMPA批准普拉替尼（pralsetinib）以商品名普吉华®上市销售，用于既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。截至目前还未纳入国家医保。

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　　2020年9月，欧洲医学肿瘤学会（ESMO）虚拟大会上公布了ARROW研究RET突变MTC患者的数据。截至2020年2月13日数据截止日的结果显示，在接受400mg每日一次的起始剂量的疗效可评估的患者中，普拉替尼具有强效而持久的抗肿瘤活性。在53名既往接受卡博替尼（cabozantinib）或凡德他尼（vandetanib）治疗的患者中，客观缓解率（ORR）为60%（95%CI:46%-74%），一例缓解待确认，中位持续缓解时间（DOR）尚未达到（95%CI:不可评估）。在19名未经系统性治疗的患者中，确认的ORR为74%（95%CI：49%-91%），中位DOR尚未达到（95%CI:7个月-不可评估）。在ARROW研究包括RET变异的438名肿瘤患者中，研究者报告的最常见的治疗相关不良事件（≥15%）是天门冬氨酸转氨酶升高、贫血、丙氨酸转氨酶升高、高血压、便秘、白细胞计数降低、中性粒细胞减少症、中性粒细胞计数降低和高磷血症。

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