超级重磅炸弹：双鹭的来那度胺  众所周知，来那度胺是治疗多发性骨髓瘤的良药，也都知晓来那度胺如何强悍。下面就由海得康来那度胺直邮网的小编为大家整理一下来那度胺的重要信息，来看一下他到底有多么强大。

1、什么是来那度胺？

简单来说，来那度胺就是一种抗肿瘤及抗肿瘤细胞增值的免疫调节制剂，是由美国新基医药原研开发的抗肿瘤药物，2006年获得FDA批准上市，用于治疗骨髓增生异常综合症（MDS）、多发性骨髓瘤（MM），并扩展用于淋巴瘤的治疗。

2、来那度胺目前适应症如下：

（1）适应症：骨髓增生异常综合征（MDS）

来那度胺于2006年初获得FDA批准用于治疗骨髓增生异常综合症（MDS），从而首发上市。

MDS是一种恶性血液疾病，全球大约有30万患者。当骨髓中的血细胞始终处于不成熟阶段从而不能履行其必要功能时，骨髓增生异常综合症就会发生。骨髓中充满了这些不成熟细胞，抑制了正常细胞的发展。超过一半的骨髓增生异常综合症患者诊断出细胞染色体变异，包括一个以上染色体的部分或完全缺失。

MDS的病因尚不明确，推测是由于生物、化学或物理等因素引起基因突变，染色体异常使某个恶变的细胞克隆性增生。业已公认，诱变剂如病毒，某些药物（如化疗药），辐射（放疗），工业反应剂（如苯，聚乙烯）以及环境污染。可引起染色体的重排或基因重排，也可能只引起基因表达的改变导致MDS。

MDS患者必须经常依靠输血来抵抗贫血、疲劳等症状，直到发展成为威胁生命的铁超负荷或者铁中毒。该疾病的治疗迫切需要一种治本的方法而不仅仅是控制症状。

来那度胺便是有效治疗骨髓增生异常综合症（MDS）唯一的药物，临床结果发现64％的MDS病人用来那度胺治疗后无需再用输血来治疗MDS。

（2）适应症：多发性骨髓瘤（MM）——全球第二大血液肿瘤，治疗药物少，来那垄断全球

来那度胺联合地塞米松在2006年获得FDA批准，单独用药在2008年获得FDA批准用于治疗多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）。这一适应症是来那度胺造福人类的最大贡献，同时也是成就新基医药的最大功臣。

多发性骨髓瘤是浆细胞在骨髓中异常增生的恶性血液肿瘤。浆细胞是构成人体免疫系统的成分之一，正常的浆细胞可以产生免疫抗体，而MM患者体内仅产生一种没有免疫功能的抗体。多发性骨髓瘤是世界排名第二的血液系统恶性肿瘤，《2015年全球癌症统计》显示，全球发病率约每十万人发病2人，占整个血液肿瘤的15~20%。目前该病无法治愈，美国、欧洲和中国每年新增患者共约7万人。

在硼替佐米和来那度胺上市前，MM治疗主要是通过普通化疗，效果差、副作用大。而硼替佐米和来那度胺的上市，不但对初期MM患者具有明显疗效，并且能有效缓解难治复发性MM患者病情，尤其来那度胺，能够在明显治疗患者的同时降低治疗过程中的并发症和毒副作用。

在来那度胺上市之前，临床一般使用硼替佐米联合地塞米松进行治疗，对多发性骨髓瘤细胞进行选择性杀伤，疗效比较显著，但副作用很大。尤其是用药对患者造成神经病变，有很强的神经毒性。此外，还有一些比如贫血、血小板减少、胃肠道反应、乏力、带状疱疹等症状。

而来那度胺是沙利度胺的新一代衍生物，但没有发现其具有致畸变的毒性，并且药效比沙利度胺强100倍。根据三期临床试验的结果，来那度胺是目前治疗多发性骨髓瘤疗效最显著的药品，超过一半的病人服用该药后可以延长存活时间达到3年以上。因此，来那度胺在临床上主要用于对沙利度胺和硼替佐米效果不明显或无效的难治复发性MM，效果明显，可以作为难治复发性MM的一线用药。

目前全球用于治疗MM的药物市场主要被硼替佐米和来那度胺分享，整个药物治疗市场约88亿美元（2015年数据），被武田、强生和新基瓜分，其中新基的来那度胺占整个市场约66%的份额。来那度胺2015年销售额58亿美元，2016年销售额70亿美元。药品2013年在国内获批上市，国内患者每月费用超过5万元，因此目前国内仅有极少数人能够承担得起。

（3）适应症：多发性骨髓瘤患者接受自体同源干细胞移植后的维持治疗

2017年2月，来那度胺获得欧洲药品管理局（EMA）人用药品管理委员会（CHMP）肯定，认可来那度胺用于新诊断的多发性骨髓瘤（MM）成人患者接受自体干细胞移植（ASCT）后的单药维持治疗。这一肯定使得来那成为MM患者首个也是唯一一个可用的有许可证的维持治疗药物。

MM是一种无法根治的、危及生命的血液系统肿瘤，特点是肿瘤增生和免疫系统抑制。该病罕见，且可致死，欧洲每年约有3.9万人诊断为MM患者，约2.4万人致死。欧洲的中位诊断年龄介于65至70岁之间，如果65岁以下患者若身体健康、临床状况良好，通常被认为适合自体干细胞移植（ASCT）。

因此，来那在这一适应症的获批又一次大大拓展了其在多发性骨髓瘤领域的发挥空间。

（4）适应症：套细胞淋巴瘤（MCL）

2013年6月，美国FDA批准了来那度胺用于治疗复发难治性套细胞淋巴瘤（Mantle Cell Lymphoma，MCL），即治疗那些已经接受了包括硼替佐米在内的两个疗程的化疗仍然复发或有疾病进展的患者。

在此次来那度胺MCL适应症获批之前，硼替佐米是唯一正式批准用于治疗MCL的药物。MCL是最罕见的一种非霍奇金淋巴瘤，占所有淋巴瘤患者的近10%。MCL是不可治愈的，复发非常常见，大部分患者都死于疾病进展（PD）。另外，常用的化疗方案会导致骨髓抑制，使得对老年患者的治疗显得格外棘手。因此，患者亟需一种疗效好并且毒性小的新药。

以上就是来那度胺的重要信息，通过以上内容就可以看出，来那度胺之所以在近几年成为一个大品种，一个很重要的原因就是其在不断拓宽的适应症。如果有患者朋友想要咨询或购买来那度胺的话，可以登录海得康的官方网站查询，当然也可以联系海得康，海得康定会为您提供优质的服务。海得康联系电话：400-001-9763。

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