来那度胺(瑞复美)在2013年1月进入中国市场,并在2017年底纳入医保。来那度胺用于治疗多发性骨髓瘤(骨髓癌),可以与另一种药物联合使用,也可以在干细胞移植后使用。来那度胺是当今世界上用于治疗多发性骨髓瘤最好的特效药。
在两项3期多中心、随机、双盲、2组、平行、安慰剂对照研究中评估了来那度胺维持的疗效和安全性: 年龄在18岁至70岁之间的需要治疗的活动性MM患者,且在初始治疗后没有进展的患者是合格的。
ASCT后90-100天内,患者被1:1随机分配接受来那度胺或安慰剂维持治疗。在重复的28天周期的第1-28天,维持剂量为每天一次10 mg(在没有剂量限制性毒性的情况下,3个月后增加至每天一次15 mg),并且继续治疗直到疾病进展。
研究中的主要疗效终点是从随机分组到进展或死亡日期的无进展生存期(PFS ),以先发生者为准;该研究没有为总生存终点提供动力。总共460名患者被随机分组:231名患者接受来那度胺治疗,229名患者接受安慰剂治疗。两组的人口统计学和疾病相关特征是平衡的。
在超过预先计划的PFS中期分析的阈值后,根据数据监测委员会的建议,该研究被取消盲法。揭盲后,安慰剂组的患者被允许在疾病进展前交叉接受来那度胺。
根据预先计划的中期分析,采用2009年12月17日(15.5个月随访)的截断点,揭盲时的PFS结果显示,来那度胺有利于疾病进展或死亡风险降低62%(HR = 0.38;95% CI 0.27,0.54;p <0.001)。来那度胺组的中位总PFS为33.9个月(95% CI NE,NE),而安慰剂组为19.0个月(95% CI 16.2,25.6)。在CR患者亚组和未达到CR的患者亚组中都观察到PFS获益。
中国版来那度胺有正大天晴和北京双鹭的价格在四五千左右,美国版原研药可能需要17000元左右。来那度胺印度仿制药已经上市并且有四种规格分别是5mg*30粒的,价格在500元人民币左右;10mg*30粒的,价格在800人民币左右;15mg*30粒的价格在1200元左右;25mg*30粒的价格在1500元人民币左右。
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