根据3项临床试验评估了larotrectinib在成人和儿童患者中的不可切除或转移性实体瘤与NTRK基因融合相关的疗效。拉罗替尼的3项临床试验包括一项针对成人的剂量寻找研究（LOXO-TRK-14001； N = 70）；儿科患者的剂量寻找研究（SCOUT； N = 43）；和单臂研究（NAVIGATE； N = 63）。
 

这3项研究中患者最常见的肿瘤，按频率从高到低的顺序依次是软组织肉瘤（16％），唾液腺肿瘤（11％），肺癌（10％），甲状腺癌（9％），结肠癌癌症（8％），婴儿纤维肉瘤（8％），原发性中枢神经系统癌症（7％）和黑素瘤（5％）。所有患者在接受全身治疗后，如果有疾病进展，或者需要进行手术并伴有局部晚期癌症的高发病率。

在这些临床试验中，成年人每天口服两次接受larotrectinib 100 mg；≤18岁的小儿患者接受拉罗替尼的剂量为100 mg / m 2，最大剂量为每天两次口服100 mg。继续治疗直至出现无法接受的毒性或疾病进展。

拉罗替尼的疗效评估是基于3项研究中的前55名患者。疗效结果度量包括总体响应率和响应持续时间，由盲人独立审查委员会使用实体肿瘤反应评估标准（RECIST）指南1.1版确定。

总结了拉罗替尼的主要疗效发现。拉罗替尼的处方信息中提供了按肿瘤类型分类的其他功效数据。最大的患者队列是唾液腺肿瘤（N = 12）和软组织肉瘤（N = 11），这些人群的总缓解率分别为83％和91％。可见拉罗替尼在实体瘤中的治疗效果是真的不错。