TRK融合肿瘤的成因是一个NTRK基因与另一个不相关的基因融合,从而产生异常的TRK蛋白。这些异常的蛋白又叫TRK融合蛋白,无论肿瘤的原发部位如何,这些TRK融合蛋白均能促进肿瘤的扩散和生长。TRK融合发生在多种成人和儿童实体瘤中,包括肺癌、甲状腺癌、消化道肿瘤(结肠癌、胆管癌、胰腺癌和阑尾肿瘤)、肉瘤、中枢神经系统肿瘤(胶质瘤和胶质母细胞瘤)、唾液腺癌(乳腺样分泌癌)和儿童肿瘤(婴儿纤维肉瘤和软组织肉瘤)。
研究发现,Larotrectinib拉罗替尼的总体缓解率(ORR)为75%,中位缓解持续时间(DoR)为49.3个月,
拉罗替尼larotrectinib在肺癌和原发性中枢神经系统(CNS)TRK融合癌患者中表现出快速和持久的反应,以及长时间的疾病控制。
拉罗替尼larotrectinib针对成人和儿科患者效果如何?
研究对21种不同肿瘤的206例成人和儿童TRK融合患者进行了更长时间的随访,总体缓解率(ORR)为75%,包括22%完全缓解(n=45)。脑转移患者(n=15),ORR为73%。在全部可评估的患者中,中位随访时间为22.3个月,中位缓解持续时间(DoR)为49.3个月(95%CI 27.3-无法估计),中位无进展生存期(PFS)为35.4个月(95% CI 23.4-55.7),36个月的OS率为77%。
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