艾曲波帕

在2/3期试验中，慢性/持续性免疫性血小板减少症(ITP)患者接受艾曲波帕治疗6个月或更短时间后，血小板计数增加，出血减少。该开放性扩展研究评估了此前已完成艾曲波帕研究的成年ITP患者使用艾曲波帕的长期安全性和有效性。
入选的302名患者中，艾曲波帕治疗的平均持续时间为2.37年(2天-8.76年)。血小板计数中位数增加到50 × 109/L或更多，并在整个治疗期间持续增加。总体而言，259名患者(85.8%)病情获得了缓解(血小板计数≥50 × 109/L至少一次），257名患者中有133名(52%)获得了25周或更长时间的持续反应。
在接受评估的患者中，出血症状(世界卫生组织1-4级)从基线时的57%下降到1年时的16%。41名患者(14%)因不良事件退出。超过1名患者出现肝胆不良事件(n = 7)、白内障(n = 4)、深静脉血栓形成(n = 3)、脑梗死(n = 2)、头痛(n = 2)和骨髓纤维化(n = 2)；其余的不良事件只发生了一次。血栓栓塞事件(6%)和肝胆不良事件(15%)的发生率并没有随着治疗持续时间超过1年而增加。
开放性扩展研究实验结果证明长期使用艾曲波帕可有效持续增加血小板的数量，并减少大多数ITP患者的出血情况，严重的不良事件(如血栓形成、肝胆和骨髓纤维化)也很少发生。