阿巴西普

在两项研究中对接受HSCT的6岁及以上患者的疗效进行了评估，这些患者来自匹配或1个等位基因不匹配的无关供体。
GVHD-1 (NCT 01743131)是一项随机(1:1)、双盲、安慰剂对照的临床试验，受试者接受了8例人类白细胞抗原(HLA)匹配的HSCT，并接受了阿巴西普或安慰剂与CNI和MTX的联合治疗。而在移植后第180天评估的严重(III-IV级)aGVHD-free-survival在接受奥伦西亚的患者中与接受安慰剂的患者相比没有显著改善(HR 0.5595%可信区间为0.26，1.18)，HSCT治疗后第180天，接受阿巴西普治疗的患者的总生存率为97% (95%可信区间为89%，99%)，而接受安慰剂治疗的患者为84% (95%可信区间为73%，91%)(风险比为0.33；95%可信区间:0.12，0.93)。接受HSCT治疗后180天，接受阿巴西普治疗的患者的中重度(II-IV级)无aGVHD生存率为50% (95% CI: 38%，61%)，而接受安慰剂治疗的患者为32% (95% CI: 21%，43%)(HR 0.54；95%可信区间:0.35，0.83)。
GVHD-2提供了额外的有效性证据，这是一项临床研究，使用了国际血液和骨髓移植研究中心(CIBMTR)的数据，研究对象是2011年至2018年期间接受了7/8 HLA匹配HSCT的患者。这项基于注册的研究分析了54例接受阿巴西普联合CNI和MTX治疗预防aGVHD的患者的结果，与从CIBMTR注册中随机选择的162例仅接受CNI和MTX治疗的患者的结果进行了比较。HSCT后第180天，接受阿巴西普联合CNI和MTX治疗的患者的OS率为98% (95% CI: 78%，100%)，相比之下，接受CNI和MTX治疗的患者的OS率为75% (95% CI: 67%，82%)。
阿巴西普预防aGVHD最常见的不良反应(≥10%)为贫血、高血压、CMV再激活/CMV感染、发热、肺炎、鼻出血、CD4淋巴细胞减少、高镁血症和急性肾损伤。接受阿巴西普治疗的患者应在开始治疗前和移植后6个月内接受爱泼斯坦-巴尔病毒感染的抗病毒预防治疗，并在移植后6个月内监测巨细胞病毒感染/再激活。