伏索利肽（vosoritide）

在一项涉及121名5至17岁确诊软骨发育不全的儿童的研究中，伏索利肽（Vosoritide）在治疗52周后增加生长率方面比安慰剂（虚拟治疗）更有效。接受伏索利肽的儿童在治疗期间比接受安慰剂的儿童多长了约1.57厘米。此外，结果表明增长的改善得以保持。
在第二项研究中，伏索利肽在增加生长速度方面比安慰剂更有效，该研究涉及75名年龄从4个月到不到5岁的确诊软骨发育不全的儿童。有效性的主要衡量标准是身高Z值的变化，这是一种将患者的身高与他们的年龄和性别的平均身高进行比较的方法。治疗一年后，服用Voxzogo的儿童平均身高Z值比服用安慰剂的儿童有更大的改善。接受Voxzogo的儿童在治疗期间也比接受安慰剂的儿童多长了约0.8厘米。
伏索利肽可有效提高4个月及以上软骨发育不全儿童的生长速度。这可能会增加最终身高，使软骨发育不全的人更容易进行日常活动。这种药的副作用被认为是可以控制的。5岁以下儿童的安全性与较大儿童相似。