斯帕森坦

该适应症是在基于减少蛋白尿的加速批准下获得批准的。目前尚未确定斯帕森坦是否能减缓 IgAN 患者的肾功能衰退。该适应症的继续批准可能取决于验证性临床试验中临床益处的验证和描述。
此次加速批准是基于与关键且正在进行的 3 期 PROTECT 研究中的活性比较药物相比，蛋白尿具有临床意义和统计显着性改善，该研究是迄今为止 IgAN 中最大的头对头干预研究。 PROTECT 研究是一项全球性、随机、多中心、双盲、主动对照临床试验，在 404 名 18 岁及以上患有 IgAN 且持续存在的患者中评估了 400 毫克斯帕森坦与 300 毫克厄贝沙坦的安全性和有效性。尽管进行了最大耐受的 ACE 或 ARB 治疗，仍出现蛋白尿。
Topline 中期结果基于预先指定的主要分析集，该分析显示，治疗 36 周后，接受斯帕森坦治疗的患者蛋白尿较基线平均减少 49.8%，而蛋白尿较基线平均减少 15.1%对于接受厄贝沙坦治疗的患者。根据 FDA 的要求， FDA 批准的标签中包含的疗效数据是一项事后敏感性分析，用于评估前 281 名随机患者（整个试验人群的一个子集）。在事后敏感性分析中，斯帕森坦的蛋白尿相对于基线的平均减少量为 45% ，而活性对照厄贝沙坦的蛋白尿平均减少量为 15%。预先指定和事后敏感性分析均表明斯帕森坦与活性比较药物厄贝沙坦相比，实现了蛋白尿的快速持续减少，具有统计学意义和临床意义的改善。