真性红细胞增多症（PV）的主要表现是红细胞数目增加。约有40％的pv患者白细胞和血小板增加。脾肿大是pv晚期患者的常见表现。PV患者血栓栓塞风险增高，生存期缩短。因此，治疗真性红细胞增多症的主要目标是减轻疾病负担，降低血栓栓塞风险，并最大程度地避免疾病向骨髓纤维化或急性髓系白血病转化。对于高危患者，一线治疗通常是羟基脲或干扰素α，但其中约有25％对治疗耐药或不耐受。

　　2014年12月，FDA批准Jakafi（ruxolitinib、鲁索替尼）新适应症，治疗真性红细胞增多症（PV）。此前，Jakafi还获批用于骨髓纤维化的治疗。

　　芦可替尼（Ruxolitinib）对羟基脲耐药或者不耐受的PV患者有着一定的治疗优势。

　　该研究对羟基脲耐药或者不耐受的PV患者（≥18岁）按1：1比例随机接受芦可替尼治疗和可行的最佳治疗。芦可替尼以10mg为起始剂量，口服，每日两次。最佳治疗组患者可在试验第32周后接受芦可替尼治疗。最初随机分配至最佳治疗组的112例患者中有98名（88％）接受了芦可替尼交叉治疗，在研究第80周后没有患者继续接受最佳治疗。

　　主要终点32周时的复合缓解（血细胞比容得到控制且脾脏较基线程度缩小了35％或更多）。

　　在5年随访结束时，维持初始复合缓解的概率为74％，维持完全血液学缓解的概率为55％，维持临床血液学缓解的概率为67％。在不考虑交叉治疗的意向性治疗分析中，芦可替尼组5年生存率为91.9％，最佳治疗组为91.0％。

　　贫血是芦可替尼组中最常见的不良反应，且大多数贫血为轻度或中度。芦可替尼组血栓栓塞事件低于最佳治疗组。

　　芦可替尼已在中国上市，并纳入医保，报销条件：治疗骨髓纤维化。其他适应症暂未获批，另外，芦可替尼仿制药Rutinib已在孟加拉上市，孟加拉的仿制药在最近几年真的是突飞猛进，已经赶超有着“世界药房”称号的印度。孟加拉版Rutinib经过孟加拉药品监督管理局审批合法生产，所以质量有保障。患者如需用药，可自行出国就医。

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