晚期肥大细胞增多症的患者通常预后较差,根据不同的分型,其整体生存期从6个月到3.5年不等,并且目前没有获批的药物用于治疗最常见的亚型。雷德帕斯是一种试验性的口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂,目前已经获得FDA授予的突破性药物资格,用于治疗携带FLT3突变的急性髓系白血病(AML);并且在急性髓系白血病(AML)以及肥大细胞增多症(SM)两个适应症中收获了孤儿药资格认定。除了获得60%的整体缓解率之外,该临床试验数据还表明78%的患者在使用雷德帕斯后,骨髓肥大细胞累积显着减少,并且肥大细胞增多症的主要标志物——血清类胰蛋白酶水平显着降低,说明雷德帕斯能够有效缓解病情。
雷德帕斯针对肥大细胞增多症的治疗效果也被证实。该试验的整体缓解率为71%,中位随访时间18个月后,整体生存率达到了42.7%,而对照组为14.9%。一旦雷德帕斯获批,将会使得许多肥大细胞增多症患者受益。如有问题,请咨询海得康海外就医机构。
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