16例患者袭性系统性肥大细胞增多症,57例有血液肿瘤相关的全身肥大细胞增多症,16例患有嗜硷细胞性白血病。雷德帕斯总体响应率为60% (95% [CI], 49 - 70); 其中45%的患者达到了一个主要响应,被定义为至少一个肥大相关性器官损害完全消退。晚期系统性肥大细胞增多症、KIT突变状态或先前治疗暴露各个亚组患者的响应率相似。骨髓中肥大细胞负荷和血清类胰蛋白酶水平的中位最佳百分比变化分别为59% 和58%。
在该项开放性研究中,雷德帕斯(midostaurin)表现出晚期系统性肥大细胞增多症的治疗活性,包括高度致命的变异体肥大细胞白血病。如有问题,请咨询海得康海外就医机构。
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