​　　2020年04月，公布了paxalisib（原GDC-0084）治疗多形性胶质母细胞瘤（GBM）II期研究（NCT03522298）的阳性中期数据。paxalisib是一种能穿过血脑屏障的PI3K/AKT/mTOR通路小分子抑制剂，目前正开发用于治疗胶质母细胞瘤，这是最常见和最具侵袭性的原发性脑癌。

　　该研究的剂量递增部分（A部分）采用“3+3”设计，旨在确定paxalisib每日一次（QD）的最大耐受剂量（MTD）和间歇给药方案。

　　中期分析结果显示：

　　（1）A部分（递增队列）显示中位总生存期（OS）为17.7个月，与现有标准护理TMZ相关的12.7个月相比，代表着临床意义的生命延长。

　　（2）对所有可评估患者（A部分=9例；B部分=21例）的分析显示，中位无进展生存期（PFS）为8.5个月，该数据与之前的分析一致，与现有标准护理TMZ相关的5.3个月相比，代表着有利结果。

　　（3）接受治疗时间最长的患者，在确诊后19个月仍保持疾病无进展。

　　（4）大约一半的入组患者，仍然在接受paxalisib治疗，随着研究的继续推进，OS和PFS数据可能进一步改善。

​　　paxalisib是一种PI3K/AKT/mTOR通路小分子抑制剂，2018年2月，美国FDA授予paxalisib治疗胶质母细胞瘤的孤儿药资格。

　　除了paxalisib，替莫唑胺是口服烷化剂类抗肿瘤药物，具有广谱的抗肿瘤活性，可透过血脑屏障，生物利用度接近100%，可有效治疗新诊断及复发的胶质母细胞瘤和间变性星形细胞瘤，替莫唑胺目前是一线的胶质瘤治疗药物，目前替莫唑胺在治疗低级别胶质瘤的疗效也得到越来越多的共识。

　　【适应症】

　　1、本品用于新诊断的多形性胶质母细胞瘤，开始先与放疗联合治疗，随后作为辅助治疗。

　　2、常规治疗后复发或进展的多形性胶质母细胞瘤或间变性星形细胞瘤。

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