胶质瘤呈现出各种不同程度的侵袭性，从生长缓慢（低级别胶质瘤）到快速进展（高级别胶质瘤多形性胶质母细胞瘤）。胶质瘤的常见症状包括癫痫发作、记忆障碍、感觉障碍和神经功能缺损。不管治疗如何，长期预后很差，大多数低级别胶质瘤患者都会有复发性疾病，并且会随着时间的推移而进展。

　　2021年06月，评估vorasidenib单药治疗异柠檬酸脱氢酶（IDH）突变晚期实体瘤（包括低级别胶质瘤，LGG）的结果发表。vorasidenib是一款针对突变IDH1和IDH2酶的在研、口服、选择性、脑渗透双重抑制剂。

　　共入组了93例IDH1/2突变晚期实体瘤患者，包括52例胶质瘤患者。研究中，vorasidenib口服给药、每日一次，28天为一个周期，治疗直至疾病进展或不可接受的毒性。

　　结果显示，vorasidenib在每日一次剂量<100mg时表现出良好的安全性，并且在复发或进展性IDH1/2突变的低级别胶质瘤患者中表现出初步的临床活性。研究数据显示，在无强化低级别胶质瘤患者中，中位无进展生存期（PFS）为36.8个月（3.1年）[95%可信区间（CI）：11.2-40.8个月]。根据低级别胶质瘤神经肿瘤反应评价（RANO-LGG）标准，在无强化低级别胶质瘤患者中，研究方案定义的客观缓解率（ORR）为18%（1例部分缓解，3例轻微缓解）。对肿瘤体积的探索性评估显示，多例无强化低级别胶质瘤患者的肿瘤体积持续缩小。

　　代谢酶IDH1/2突变，发生在大约80%的低级别胶质瘤（LGG）患者中。LGG的标准治疗包括肿瘤切除，然后酌情放化疗。这种治疗方法不能治愈，并且当前疗法与短期和长期毒性相关，大多数患者会经历疾病复发和进展到更高的肿瘤级别。在这项研究中，vorasidenib表现出良好的安全性。转氨酶升高的剂量限制性毒性发生在≥100mg，可逆转。

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