在JAMA Oncology上发表的德国2期PAPGEMO试验的结果，在使用蒽环类药物或异环磷酰胺治疗的难治性软组织肉瘤患者中，联合使用帕唑帕尼和吉西他滨比单独使用帕唑帕尼改善了12周无进展生存期。

　　这项开放标签、多中心试验包括了86例可评估的患者，这些患者至少接受过一次蒽环类药物、异环磷酰胺/曲磷胺或两者同时治疗后复发或疾病进展。患者随机分组，从第1周期的第1天开始每天接受800毫克帕唑帕尼，并在每21天为1周期的第1天和第8天接受1000毫克/平方米的吉西他滨（n=43），或单独接受帕唑帕尼（对照组，n=43）。

　　主要的组织学亚型为平滑肌肉瘤(n = 22, 26%;联合组13例，对照组9例)和脂肪肉瘤(n = 16,19%;联合组9例，对照组7例)。主要终点是12周无进展生存期。

　　无进展生存期： 中位随访时间为12.4个月(范围为1-48个月)。联合组和单药组在12周的无进展生存率分别为74%和47%。中位无进展生存期分别为5.6个月和2.0个月。中位总生存期分别为13.1个月和11.2个月。客观缓解率分别为11% 和 5%。 在亚组分析中，联合组和单药组在平滑肌肉瘤患者中的中位无进展生存期分别为8.5个月和3.0个月，中位总生存期分别为20.2个月和 24.2个月。在脂肪肉瘤患者中，中位无进展生存期分别为8.6个月 和 1.5个月，中位总生存期分别为25.4 和5.4个月。

　　不良事件： 3级或4级不良事件发生率分别为79% 和 57%，联合组最常见的是血小板减少和白细胞减少，两者都与吉西他滨相关。3级或4级感染发生率分别为12%和5%，联合组有1例患者出现发热性中性粒细胞减少。与帕唑帕尼相关的3级或4级不良事件包括高血压、肝酶升高和血栓栓塞事件。联合组5例患者发生致命不良事件，对照组3例，其中2例考虑与帕唑帕尼相关(分别为急性呼吸窘迫综合征和一般健康恶化)。 研究人员总结道：这项针对软组织肉瘤患者的2期随机临床试验发现，吉西他滨加帕唑帕尼是可耐受的，12周无进展生存率明显高于单独使用帕唑帕尼。这些结果表明了联合用药的临床活性，但它们应在更多同质人群(如平滑肌肉瘤)的3期试验中得到证实。

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