NICE的指导建议将Pemazyre(pemigatinib,培米替尼)用于至少接受过一种全身性治疗后进展的成纤维细胞生长因子受体2(FGFR2)融合或重排的胆管癌 (CCA) 患者。
CCA是一种在胆管内形成的罕见肝癌,根据其起源进行分类——肝内CCA发生在肝内胆管,而肝外CCA发生在肝外胆管。
NICE的决定基于来自一项研究数据,该研究评估了FGFR同工型1,2和3抑制剂对先前治疗过的、局部晚期或转移性CCA且有记录的FGF/FGFR状态的成年患者。
在FGFR2融合或重排的患者中,Pemazyre培米替尼单药治疗的总缓解率 (ORR) 为37%,中位缓解持续时间为8个月。
2022年3月底,达伯坦(佩米替尼)获国家药监局批准上市,治疗既往至少接受过一种系统性治疗,且经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。
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