胆管癌是一种罕见的胆管癌,治疗选择有限,患者预后不佳。
Pemazyre培米替尼是一种激酶抑制剂,适用于治疗患有成纤维细胞生长因子受体2 (FGFR2) 融合或其他重排的先前治疗的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌的成人。是一种有效的、选择性的口服FGFR同工型1、2和3抑制剂,在临床前研究中,它已证明对FGFR改变的癌细胞具有选择性药理活性。
评估pemigatinib培米替尼作为治疗先前治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者的治疗方法。研究结果表明,在携带FGFR2融合或重排的患者(队列A)中,培米替尼单药治疗的总缓解率(ORR)为35.5%,中位缓解持续时间(DOR)为9.1个月,中位随访时间为15.4 个月。
研究中观察到的不良反应包括浆液性视网膜脱离 (SRD) 和高磷血症。最常见的不良反应(发生率≥15%)是高磷血症、脱发、腹泻、疲劳、指甲毒性、味觉障碍、恶心、便秘、口腔炎、口干、食欲下降、呕吐、干眼症、关节痛、腹痛、低磷血症等。
2022年1月,香港卫生署批准Pemazyre用于治疗患有成纤维细胞生长因子受体2 (FGFR2) 融合或重排且在至少一次治疗后进展的局部晚期或转移性胆管癌成人患者之前的系统治疗线。
2022年3月底,达伯坦(佩米替尼)获国家药监局批准上市,治疗既往至少接受过一种系统性治疗,且经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。
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